جديد الملفات
المتواجدون الآن
تغذيات RSS
|
01-29-1447 02:19
اعتمدت الهيئة العامة للغذاء والدواء السعودية مستحضر "سكاي كلارس" (أومافيلوكسولون) لعلاج البالغين والمراهقين من عمر 16 عامًا فما فوق الذين يعانون مرض "رنح فريدريخ" (Friedreich’s ataxia)، وهو مرض وراثي نادر يسبب اضطرابًا عصبيًا يؤثر في الحركة وجودة حياة المريض. وكان المستحضر قد عُيِّن مسبقًا بصفته مستحضرًا يتيمًا ضمن برنامج الأدوية اليتيمة.
وفي السياق ذاته، يعمل المستحضر على تحفيز بروتين “Nrf2” (العامل النووي المرتبط بالكريات الحمر 2)، الذي يُعد من البروتينات المضادة للإجهاد التأكسدي. وتبين أن مستويات هذا البروتين منخفضة لدى مرضى "رنح فريدريخ"، إذ يؤدي دورًا رئيسيًا في التعامل مع الإجهاد التأكسدي وله دور وقائي ضد الأمراض العصبية التنكسية.
نفاوض أكبر شركات الأدوية العالمية لبناء قدرات في السعودية
وأوضحت الهيئة أن تسجيل المستحضر جاء بعد تقييم دقيق لفعاليته وسلامته وجودته واستيفائه المعايير المطلوبة. وأشارت إلى أن الدراسات السريرية التي أُجريت على الدواء أظهرت نتائج إيجابية ملحوظة في تحسين حالة المرضى، إذ أظهرت الدراسة الأساسية لإثبات فعالية المستحضر انخفاضًا في درجات مقياس mFARS لدى المرضى الذين تلقوا العلاج مقارنة بالمستحضر الوهمي، وذلك بعد 48 أسبوعًا من الاستخدام، مما يؤكد فعالية الدواء في إبطاء تطور المرض.
وتشير البيانات طويلة المدى إلى أن تأثير العلاج الإيجابي قد استمر لمدة تصل إلى ثلاث سنوات، مقارنةً بالتدهور الطبيعي المتوقع للمرض، مما يدعم الفائدة السريرية المستمرة للدواء.
وتوضح هيئة الغذاء والدواء إلى أن الدراسات السريرية أظهرت أعراضًا جانبية للدواء كان أكثرها شيوعًا زيادة مستويات إنزيمات الكبد في الدم، والصداع، وآلام الظهر، والغثيان والقيء، وفقدان الشهية ونزول الوزن، بالإضافة إلى وجود تعارضات مع عصير الجريب فروت والأدوية التي تؤثر في إنزيم CYP3A4.
وفي إطار دعم وتيسير الوصول إلى العلاجات الفعّالة، خاصة الأمراض النادرة والمستعصية، أطلقت الهيئة برنامج الأدوية اليتيمة، الذي يُعد من الركائز الإستراتيجية لتعزيز الابتكار الدوائي وتلبية الاحتياجات الطبية، بما ينسجم مع مستهدفات برنامج تحول القطاع الصحي، أحد برامج رؤية المملكة 2030 في تحسين جودة الرعاية الصحية.
ويعرّف الدواء اليتيم بأنه المخصص لعلاج مرض نادر أو حالة نادرة تؤثر في أقل من خمسة أفراد من كل 10 آلاف فرد في المملكة العربية السعودية، ويمنح البرنامج مزايا للشركة الراغبة في تسجيل الأدوية اليتيمة للأمراض النادرة تتضمن الاجتماعات المسبقة قبل تقديم ملف التسجيل، والأولوية في تسجيل المستحضر، والاستشارات العلمية المقدمة من قطاع الدواء.
خدمات المحتوى
|
تقييم
|
|
الرئيسية
الصور
المقالات
البطاقات
الملفات
الجوال
الأخبار
الفيديو
الصوتيات
الغذاء والدواء السعودية تعتمد مستحضر "سكاي كلارس" لعلاج مرض وراثي نادر
0 | 
0 | 
794
